21일 금감원 전자공시에 따르면, 삼성제약은 식품의약안전처에 지난 20일 ‘GV1001’의 품목 조건부 허가를 신청했다.

품목 조건부 허가는 암과 같은 중증 질환은 물론 희귀질환 치료제에 대해 우선 시판을 허가하는 제도로 임상 2상시험의 결과를 근거로 시판여부를 판단한다.

이와 관련 ’GV1001’은 PSP 치료제 후보신약 물질로 앞서 진행됐던 임상 2상 시험에서 안전성은 물론 유의미한 효능까지 결과로 입증한 바 있다. 따라서 관련업계에서는 PSP질환이 치료제가 없는 상황인데다 개발중인 경쟁사 마저도 없어 이번 시판 허가 승인에 더욱 무게를 두고 있다.

뿐만아니라 올해 정부의 희귀질환에 대한 기조도 승인 기대감을 더욱 높이고 있다. 이재명 정부는 지난 5일 희귀질환에 대한 지원책 개선 및 종합대책을 전한 바 있다. 이는 지난달 24일 이재명 대통령이 희귀질환자 및 환자가족을 만나 지원책 개선과 함께 “소수라는 이유로 배제되선 안된다”라는 말을 남긴 뒤 열흘만에 내놓은 결과다.

통상적으로 품목 조건부 허가신청은 식약처 접수 뒤 약 90일 이내에 결과가 통보된다. 다만 최근에는 정부가 적극적으로 나서서 희귀질환에 대한 지원 정책을 펼치고 있는 만큼 식약처도 정부의 행보에 맞춰 속도감 있는 판단을 내릴 것으로 보여진다.

여기에 희귀 신경질환 치료제 시장의 규모도 젬백스의 전망에 장밋빛을 더하고 있다.

글로벌 리서치기업인 글로벌데이터에 따르면, 현재 전 세계 PSP 환자의 수(16개국 기준)는 약 37만명으로 추산되고 있다. 이 중 1%에 해당되는 3700명을 기준으로 예상되는 젬백스의 연간 치료제 시장규모는 약 6억 달러, 한화로는 약 9000억원에 달한다. 향후 보험대상으로 확대될 경우 치료제시장의 규모는 최소 20%이상으로 추정된다. 제약업계에서 신약개발이 로또로 불리는 이유다.

이는 희귀질환 치료제 시장의 평균을 고려한 것으로 관련업계에서는 실제 치료대상 초기 시장규모를 최소 1%에서 많게는 5%까지로 보고 있다. 따라서 젬백스의 시판과 관련 시장규모는 최소 9000억원에서 최대 4조5000억원까지로 추정이 가능하다.

PSP와 임상적 병리적 특성이 유사한 루게릭병 치료제의 사례를 살펴보면 평균 연간 치료비는 인당 약 16만달러 수준으로 나타났다.

일본 미쓰비시다나베가 개발한 에다라본의 연간 치료비는 인당 약 16만달러로 책정돼 상용화 됐으며, 후속치료제로 주목받았던 아밀릭스(Amylyx Phamaceutcals)의 렐리브리오 역시 16만 달러로 책정된 바 있다. 바이오젠(Biogen)의 칼소디도 연간 21만달러에 이르는 초고가 치료제로 승인돼 희귀질환 치료제의 약가 수용성을 상징적으로 보여주는 사례가 되기도 했다.

임상업계의 한 전문의는 “근본적인 치료제가 없는 희귀질환의 경우는 효능이나 위험성이 있더라도 치료수요가 높다”며 “실제로 아밀릭스는 효능이 아닌 경향성만으로도 판매허가를 획득한 사례도 있다”고 설명했다.

이어 “GV1001은 임상 2상을 통해 효능을 확인한 상태”라며 “72주 임상결과 장기투약에 대한 안전성과 효능을 확보한 만큼 유리한 고지를 점한것으로 보인다”고 덧붙였다.