이로 인해 알츠하이머병 치료제의 글로벌 2상 임상시험 결과를 앞두고 젬백스에 대한 관심은 어느때보다 뜨겁다. 젬백스의 과제가 기능 유효성 확보라는 분석이 제기된다. 환자의 가족과 간병인의 관점에서 삶의 질 개선 효과가 중요하다는 평가다.

3일 제약바이오업계에 따르면, 젬백스의 알츠하이머병 치료제 ‘GV1001’의 글로벌 2상 임상결과 발표가 수일 내 이뤄질 전망이다. 이번 발표의 핵심은 기능(function) 평가 지표가 될 것이라는 관측이 나온다.

다만 국정감사에서도 지적됐듯 레켐비로 시작된 '안전성' 문제가 도마위에 오른 만큼 젬백스는 안전성을 필히 확보해야만 향후 추가적인 임상은 물론 상용화까지 가능할 것으로 보여진다. 뿐만 아니라 안전성 외에도 신약으로서의 유효성도 갖춰야만 하는 상황이다.  이 경우 젬백스는 알츠하이머 병 치료제 시장에서 매우 강력한 경쟁 우위를 점할 수 있을 것으로 보여진다. 

통상 알츠하이머병 치료제의 유효성은 크게 ‘인지(cognition)’와 ‘기능(function)’ 평가로 나뉜다. 인지평가는 기억력, 지각능력 등이 평가지표인 반면 기능평가는 환자의 신체 건강, 에너지, 기분, 가족 및 친구관계, 독립적인 일상수행 가능여부 등을 평가한다.

최근 미국식품의약국(FDA)는 ‘환자 중심 신약 개발(PFDD, Patient-Focused Drug Development)’을 추진하고 있다. PFDD는 인지 점수 1~2점을 개선하는 것보다, 환자와 그 가족, 간병인이 체감할 수 있는 삶의 질 개선을 중요하게 보는 규제 기조다.

임상업계 관계자는 “환자의 기억력 점수(인지)보다 기능 문제가 환자와 보호자에게는 훨씬 더 절실한 문제임을 반영한 것”이라며 “환자의 신체 건강, 에너지, 기분, 우울증 여부, 가족·친구 관계, 혼자서 식사가 가능한지 등의 문제가 해당된다”고 설명했다.

앞서 젬백스는 국내 2상 임상시험에서 인지 개선 효과를 확인한 바 있다. 당시 중등증 및 중증의 알츠하이머병 환자를 대상으로 중증장애점수(SIB)가 위약군 대비 치료군에서 유의미하게 높게 나왔다.

젬백스가 향후 발표할 임상 결과에서 '기능 관련 유효성'에서도 긍정적인 데이터를 확보한다면 상용화도 가속화 될 전망이다.

다른 관계자는 “젬백스가 이번 임상에서 안전성을 재확인하고 기능개선효과까지 입증해낸다면 차세대 블록버스터 신약으로의 가능성을 열게 될 것”이라고 말했다.

한편, 이달 중 젬백스가 기존에 FDA에 신청한 진행성핵상마비(PSP : progressive supranuclear palsy) 치료제의 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation) 결과도 나올 예정이다. 혁신치료제 지정은 기존 치료법 대비 개선된 효능의 약물 개발 및 검토를 촉진하기 위한 제도로 신청후 60일 이내에 심사결과를 통보하도록 돼 있다.